動物実験代替技術、投資家が見るべき点は何か

新薬開発では候補物質を見つけることと同じく、次の開発段階に進める物質を選び出すことが重要だ。動物モデルはその判断を支えてきたが、種間差のため人の薬物反応を十分に説明できない場合がある。こうした限界を補うアプローチがNAMsで、オルガノイドや臓器模倣チップ、コンピューターによる予測などを含む。

オルガノイドは、細胞が自ら組織化し、臓器の特性の一部を模した三次元構造体だ。臓器模倣チップは、微細な流体の流れや細胞培養環境を制御して組織機能の一部を再現する。薬物吸収や腫瘍・免疫細胞の反応などの研究に用いられ、人により関連性の高いデータを得ることを目的としている。

投資家が注目すべきなのは、試験一件当たりの単価だけではない。その結果がどのような開発判断に役立つかも重要だ。候補物質の毒性リスクを早期に確認し、不要な後続開発を減らせるなら、試験費用に加えて節約できる時間や資源も考慮する必要がある。一方、従来の試験と同程度の情報しか得られないなら、新技術であることだけを理由に顧客の追加支出を見込むのは難しい。追加情報が費用に見合うか、既存の評価手順に無理なく導入できるかが購入の鍵となる。

規制機関もNAMsの活用条件を具体化している。FDAは2026年3月のガイドライン案で、使用目的や人間生物学との関連性、信頼性、再現性などを主な検証基準として示した。個々のプラットフォームを一律に承認するのではなく、規制当局への提出に活用できる根拠をどう整えるかを示すアプローチだ。

そのため初期段階の企業は、すべての動物実験を置き換えることを最初から目指すより、顧客が必要とする用途を先に見つける必要がある。候補物質の比較や作用機序の分析など、製薬会社の社内研究向けサービスを提供し、検証根拠を積み重ねて規制提出での活用を目指す道筋が考えられる。現在売上を作れる領域と、追加検証が必要な領域を分けて考えることで、研究開発費や次の投資時期も現実的に判断できる。

同じNAMsでも、装置や消耗品を販売するのか、試験サービスや分析ソフトウェアを提供するのかで、事業の評価基準は異なる。導入後の使用量が重要な事業と、案件ごとの採算性や継続利用が重要な事業を同じ基準で評価することはできない。有望な技術分野だという説明にとどまらず、誰が何を購入し、その取引がどう拡大するのかまで見る必要がある。

こうした観点から注目される企業がOrganoPlusだ。シン・ジェヨン代表が率いる同社は、オルガノイドと臓器模倣チップを活用した人間ベースの非臨床検証プラットフォームを開発している。製薬・バイオ企業が候補物質の有効性、吸収、免疫反応などを評価するための実験とデータを提供することが中核事業だ。

VILLIORGAN™は腸絨毛と粘膜バリアを模し、薬物の吸収・透過や腸内微生物との相互作用などを評価する。CANORGAN™は腫瘍微小環境を再現し、抗がん候補物質の有効性だけでなく、免疫細胞の浸潤や反応も調べるプラットフォームだ。また、研究目的に応じて異なる臓器モデルを組み合わせるMAXORGAN™へと展開している。それぞれのモデルを適切な条件で培養してから接続し、臓器間の相互作用を分析する構想だ。

OrganoPlusは各プラットフォームを基に、顧客の開発目的に合わせて評価項目を構成し、候補物質の比較や次の開発段階に進むかどうかの判断に使えるよう高度化を進めている。腸や腫瘍を再現する技術そのものにとどまらず、開発企業が必要とする情報を提供するサービスにつなげようとしている。

事業モデルも、初期スクリーニングから複数指標による検証、長期契約に基づく検証まで、顧客の開発段階に応じて構成している。抗がん候補物質の有効性評価と腸モデルの高度化では有償業務契約を獲得し、実際に費用を支払う顧客の開発案件との結び付きが生まれ始めた。

こうした事業化の方向に注目し、J&P Medi Partnersは超格差OIベンチャー投資組合を通じてOrganoPlusに投資した後、TIPSへの推薦を通じて支援を続けた。OrganoPlusがTIPSに選定されたことで、民間投資と研究開発支援を併用して技術の高度化を進める基盤も整った。

投資検討で特に注目したのは、具体的な検証需要を確保しながら、それを安定して実施する運営体制も築こうとしている点だ。顧客ごとに実験を一から設計する必要があれば、受注が増えるほど人員や費用の負担も大きくなりうる。共通工程と評価手順を標準化し、必要な部分だけを顧客に合わせられれば、納期や原価を管理しながら事業を拡大できる。OrganoPlusが疾患別モデルの開発と運営の標準化を並行して進めている点を、前向きに評価した理由だ。

OrganoPlusが構想する次の段階は「Human Validation Data Factory」だ。臓器模倣チップに標準作業手順（SOP）、品質管理、実験自動化、生体信号を測定するバイオセンシングを組み合わせた、人間ベースの検証データ生産体制を指す。個別プロジェクトの結果を顧客に渡すだけでなく、実験条件や評価項目を一定の構造で管理し、相互に比較・分析できるデータを継続的に蓄積する構想だ。

同社は長期的に、こうしたデータを実際の臨床データと結び付け、AI分析やデータライセンスへ事業を広げる計画だ。検証サービスを通じて顧客需要を確かめながら、その過程で蓄積した経験を将来の分析事業の基盤にしようとしている。そのためには顧客データの利用権限を明確にし、実験結果が実際の臨床反応とどの程度一致するかを検証する必要がある。

最初の契約後に何が変わるかにも注目が必要だ。同じ顧客が次の候補物質の評価も依頼するか、蓄積したデータが新たな開発案件でも活用されるかが重要になる。継続契約率やデータの再現性、患者由来データ・臨床結果との連携度合いは、成長を測る指標になりうる。

NAMs企業の価値は、新しい実験方法を提示するだけでなく、製薬会社の研究開発過程で必要な役割を担うことで具体化する。OrganoPlusは検証サービスで蓄積した経験を基に、データを軸とする事業へ領域を広げている。今後の成長の鍵は、顧客による検証と技術の高度化を通じて、事業拡大の基盤を確保できるかどうかだ。

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